[헬스코리아뉴스 / 이충만] 보다 편리하고 효과적인 차세대 수포성 표피박리증(Epidermolysis Bullosa, EB) 치료제의 상용화 기대감이 높아지고 있다.

헬스코리아뉴스 취재결과를 종합하면 대만 TWi 바이오테크놀로지(TWi Biotechnology)는 지난 10일(현지 시간), 중국 국가약품감독관리국(NMPA)에 자사의 수포성 표피박리증 치료제 후보물질 'AC-203'의 2/3상 임상시험계획(IND)을 신청했다.

시험은 기존 치료제에 반응하지 않는 전신성 단순 수포성 표피박리증(EBS) 환자를 대상으로 'AC-203'와 위약의 유효성 및 안전성을 평가하는 것이다. 회사 측은 IND 승인 이후 3년 내에 중국 임상을 완료한다는 계획이다. 

TWi는 이와 별도로 미국 등 여러 국가에서 현재 'AC-203'에 대한 다국가 임상을 진행하고 있다. 미국의 경우 지난 2023년 4월 식품의약국(FDA)으로부터 해당 2/3상 IND를 승인 받은 바 있다. 

중국을 제외한 다국적 임상의 1차 평가변수 도출일은 2026년 3월로 예정되어 있다. 따라서 TWi 측의 계획이 순조롭게 흘러간다면, 'AC-203'은 2027년 경 규제 당국의 첫 허가를 받을 것으로 보인다.

'AC-203'이 공식 출시되면 수포성 표피박리증(EB)에 대한 가장 포괄적이면서 실질적인 효과를 지닌 첫번째 신약이 될 것으로 기대된다. 

수포성 표피박리증(EB)은 유전적 문제로 인해 피부를 구성하는 단백질이 제대로 만들어지지 않아 작은 상처나 자극에도 피부에 수포(물집)가 발생하는 희귀 질환이다. 중증으로 진행되면 눈, 혀, 식도에도 물집이 생길 수 있다.

그러나 수포성 표피박리증(EB)은 그 유형이 매우 다양해 모든 질환에 대응할 수 있는 치료제는 없는 상황이다. 항생제 연고를 바르고 영양제를 투여하는 것이 가장 일반적인 치료법이다.

그런 가운데 개발된 약물이 2023년 5월 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 크리스탈 바이오텍(Krystal Biotech)의 국소 도포형 유전자 치료제 '비주벡'(Vyjuvek, 성분명: 베르마진 게페르파벡·beremagene geperpavec)이다. [아래 관련기사 참조]

'비주벡'은 피부 구성 단백질 생성을 촉진하는 COL7A1 유전자를 피부를 통해 전달하는 기전이다. 주 1회만 바르면 상처를 100% 치유할 수 있도로 설계됐다.

하지만 이 약물의 쓰임새는 매우 제한적이다. '비주벡'은 전체 수포성 표피박리증 유형 중 COL7A1 유전자의 결핍으로 인해 발생하는 이영양성 수포성 표피박리증(DEB) 환자에게만 쓰일 수 있다. 수포성 표피박리증(EB) 환자의 70%가 단순 수포성 표피박리증(EBS)이라는 사실을 감안하면 극히 일부 환자에게만 유용한 약물인 셈이다. 

반면, 'AC-203'은 인터루킨-1 베타(IL-1β)의 경로를 억제하여 피부 염증과 세포 손상을 줄이는 디아세레인 성분 함유의 도포형 치료제다. 이런 기전의 약물은 'AC-203'이 처음이다.

따라서 'AC-203' 임상의 주요 대상 질환은 EBS이지만, '비주벡'과 달리 특정 유전자 결함 여부과 무관하게 여러 하위 유형의 수포성 표피박리증(EB)에도 투약할 수 있을 것으로 기대된다.

한편, 'AC-203'의 임상은 국내에서도 진행되고 있어 환자들의 기대감을 높이고 있다. 우리나라 식품의약품안전처는 지난 2024년 7월 'AC-203'의 2/3상 임상시험계획(IND)을 승인한 바 있다.