헬스코리아뉴스(헬코미디어)[헬스코리아뉴스] 퇴행성 안질환을 치료하는 패러다임이 통째로 바뀌고 있다. 그동안 의학계는 망막 신경세포 노화를 비가역적 영역으로 여겼다. 실명 원인 상위권인 녹내장과 황반변성은 질병 진행을 지연시키는 것이 치료의 전부였다. 망막 세포는 재생 능력이 거의 없기 때문이다. 하지만 최근 이 정설이 깨지고 있다. 안구 세포의 회춘을 통해 시력을 근본적으로 회복시키는 새로운 의학적 로드맵이 제시됐다. 이는 인류의 노화 정복을 향한 위대한 첫걸음으로 평가받는다.
강남세브란스병원 안과 이준원 교수와 하버드의대 데이비드 싱클레어(David Sinclair) 교수 공동 연구팀이 거둔 성과는 독보적이다. 연구팀은 안과 분야 최고 권위 저널에 안구 노화 역전 기전을 총망라한 논문을 게재했다. 핵심 치료 전략은 '후성유전학적 리프로그래밍(Epigenetic Reprogramming)'이다. 이는 과거 전분화능 세포를 만드는 데 사용됐던 야마나카 인자(OSK)를 활용해 세포의 늙고 병든 흔적만 지워내는 일명 '세포 회춘' 기술이다. 유전자 발현 스위치를 조절해 노화된 안구 세포를 젊은 시절의 유전체 정보로 복원하는 원리다.
연구팀은 이미 이 기술을 적용한 전임상 모델에서 노화가 더 이상 숙명이 아닌 조절 가능한 영역임을 과학적으로 증명했다. 노화로 시력이 저하된 생쥐의 시신경을 재생하고 실제 시력을 되돌리는 데 성공했다. 종양 발생 같은 부작용도 없었다. 이는 세포 회춘 기술이 녹내장과 황반변성의 근본적 대안이 될 수 있다는 증거다. 노화된 망막 신경세포에 리프로그래밍 기술을 적용하면 세포의 재생 능력이 복원되면서 손상된 시신경의 축삭 재성장과 시야 복원을 유도할 수 있다는 원리다.
이번 연구는 단순한 기초 이론에 그치지 않는다. 인체 임상시험으로 안전하게 연결하기 위한 구체적인 실행 계획까지 명확히 담았다. 종양 발생 위험을 차단하고 회춘 효과만 얻기 위한 정밀한 치료 용량 설정 기준부터 차세대 약물 전달 시스템의 활용 방안을 체계적으로 정립했다. 여기에 치료 효과를 판독할 수 있는 인공지능(AI) 기반 '망막 연령 바이오마커' 도입 등 임상 전환을 위한 구체적 전략까지 세웠다.
가능성을 인정한 미국 FDA는 지난 1월 세계 최초로 관련 기술의 인체 임상을 전격 승인했다. 녹내장과 시신경병증 환자를 대상으로 한 실질적인 치료 임상이 사상 처음으로 본궤도에 오른 것이다. 실명 위기 환자들을 위한 혁신 신약 기술이 눈앞의 현실로 다가온 셈이다.
눈은 뇌와 연결된 중추신경계의 일부다. 국소적인 치료제 전달이 쉽고 경과 관찰이 용이하다. 세포 노화 역전 치료의 안전성을 가장 먼저 검증할 수 있는 최적의 장기다. 안구 세포의 회춘 성공은 향후 인체 다른 장기의 노화를 정복해 나가는 과정에서 가장 중요한 나침반이 될 것이다. 난치성 안질환으로 어둠 속에 갇힌 환자들에게 실질적인 빛이 되기를 기대한다. 대한민국 연구진이 이 혁신적인 안과 질환 치료 연구를 주도하며 위대한 첫걸음을 뗐다는 점에 깊은 찬사를 보낸다.